Na última semana, o Ministério da Saúde, através da Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE), divulgou um relatório com a atualização dos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos I e II. Esse processo começou em outubro de 2021, quando a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) realizou uma consulta pública sobre o uso do medicamento nusinursena por pacientes com a doença. Na época, a Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP) convocou a participação dos pediatras brasileiros e manifestou-se contra alguns critérios de inclusão e exclusão de pacientes, pontos esses que foram contemplados no atual relatório.

As principais questões revistas no relatório e apoiadas pela SBP incluem como elegíveis ao tratamento: pacientes com início dos sintomas entre 6 e 18 meses de vida; que tenham 12 anos de idade no início do tratamento; ou mais de 12 anos de idade no início do tratamento com capacidade de sentar-se sem apoio e a função de membros superiores preservadas. Além disso, o documento considera o parecer do médico assistente para somente assim definir a exclusão, ou não, de pacientes com contraturas graves ou escoliose grave. 

O presidente do Departamento Científico de Genética da Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP), dr. Salmo Raskin, ressalta a importância da revisão desses pontos e da clareza do texto. “O documento anterior deixava dúvidas se a idade considerada era a que o paciente tem no momento ou no início da doença. E, caso fosse a idade no momento, a maioria dos pacientes estaria fora da faixa etária elegível. Agora, com a definição do início dos sintomas entre 6 e 18 meses, essa questão foi sanada”, analisa o médico.

Outro aspecto que o dr. Salmo destaca como favorável é a ponderação relacionada à exclusão de pacientes com mais de 12 anos com escoliose e contraturas graves, considerando o parecer do médico assistente. “A escoliose grave não implica necessariamente na impossibilidade de receber o medicamento. É preciso avaliar caso a caso e agora o documento traz essa consideração essencial”, diz. 

O presidente do DC de Genética da SBP considera que o relatório, da forma como agora está apresentado, atende às demandas anteriormente trazidas pela SBP, que visam o bem estar e saúde dos pacientes com AME. “O texto está muito mais ponderado. Sabemos, obviamente, da impossibilidade de oferecer esse medicamento a todos os pacientes. Mas, agora, os critérios estão apresentados de forma clara e sensata. Acredito que as ponderações da SBP contribuíram de maneira fundamental para esse processo”, afirma dr. Salmo.